PLAN MALADIES RARES SUITE

Le Haut Conseil de la santé publique est chargé de l’évaluation du plan national maladies rares, qui est l’un des cinq plans stratégiques énoncés dans la loi du 9 août 2004 relative à la politique de santé publique.
Un comité d’évaluation, co-présidé par le Pr Gil Tchernia et Bernard Perret, a été constitué en avril 2008. Il a pour mission d’évaluer la mise en œuvre de ce plan, au regard de son objectif général « assurer l’équité pour l’accès au diagnostic, au traitement et à la prise en charge des personnes souffrant d’une maladie rare » et de sa déclinaison en dix axes stratégiques.

A l’issue d’une série d’auditions et d’une analyse des rapports et documents de suivi des actions du plan mis à sa disposition, le comité d’évaluation, a réuni, au cours d’une conférence d’évaluation les 8 et 9 janvier 2009 organisée au ministère de la santé, les parties prenantes et les intervenants concernés par ce plan, afin de compléter ses informations. Ainsi, environ 250 personnes ont répondu à l’invitation du Haut Conseil de la santé publique de contribuer à cette étape de témoignage et de confrontation des expériences : de nombreux responsables de centres de références pour les maladies rares, des chercheurs, les représentants des principales associations impliquées, mais aussi ceux des agences de santé et des administrations directement concernées.

Les discussions ont été organisées dans le cadre de cinq ateliers thématiques : épidémiologie, dépistage, prise en charge, formation des professionnels et information des malades, médicaments, recherche et partenariats nationaux et européens. La conférence a permis de prendre acte des avancées du plan et des bénéfices d'ores et déjà perçus par les malades et leur entourage. Elle a également permis d'identifier des voies de progrès et des questions à approfondir dans le cadre de la préparation du prochain plan.
Le Comité d'évaluation remercie l’ensemble des participants et se félicite de la richesse des débats. Il rappelle que les travaux de cette conférence s’inscrivent dans l’ensemble des contributions qu'il recueille au cours de sa démarche d’évaluation.

Le rapport définitif sera remis à Mme la ministre de la santé au mois de mars 2009.