APPEL A TEMOIGNAGE : Plan Maladies Rares 2010

Le Haut Conseil de la Santé Publique a été saisi par la ministre de la santé d’une demande d’évaluation du plan maladies rares 2004-2008. Dans le cadre de cette évaluation, le Haut Conseil de la Santé Publique et le comité d’évaluation (CODEV) ont organisé une conférence d’évaluation qui avait pour but :

- D’étayer les réflexions du CODEV,
- De préciser certaines questions et réponses,
- De faire des propositions pour le futur.

I-Evaluation de la mise en oeuvre du plan

• Quel est l'état d'avancement des différentes mesures prévues dans le plan?
• Quels sont les évolutions constatées entre le plan annoncé et les mesures effectivement
décidées ?
• Peut-on dresser un bilan financier du plan ? Peut-on identifier les critères de choix des
opérateurs et de définition des montants alloués ?
• La mise en oeuvre du plan s'est-elle accompagnée d'une mobilisation des acteurs
administratifs, médicaux et associatifs ? Comment a été organisé le suivi?
• De manière générale comment la gouvernance du plan a-t-elle été organisée?
• Quels sont les principaux obstacles rencontrés dans la mise en oeuvre des mesures ?

II- Analyse de l'impact en termes d'équité

• Les malades ont-ils tous accès à une prise en charge compétente et aux meilleurs
traitements disponibles ?
• Les malades obtiennent-ils une information fiable et précise sur leur maladie ?
• Le Plan a t-il permis des progrès dans la qualité de la prise en charge, au plan médical
et para-médical et au plan de l'accompagnement social ? Sur tout le territoire?
• Le Plan a t-il permis des progrès dans la qualité de la prise en charge, au plan médical
et para-médical et au plan de l'accompagnement social ?
• Comment évolue la prise en charge financière ? Le coût restant à la charge des familles?
• Quelle est la perception du plan par les malades et de leur famille ? Se sentent-ils mieux
reconnus et pris en charge par la collectivité depuis la mise en oeuvre du Plan ?
• Quel est le point de vue des associations à ce sujet ?

III - Effets du plan en termes d'amélioration de la réponse médicale

1) la clinique
• Que peut-on attendre à court et moyen terme des actions entreprises pour l'efficacité
des soins ?
• Les conditions de travail ont-elles changé pour les professionnels du fait de la mise en
place des centres de référence ? Dans quel sens ? L’efficacité a-t-elle changé ?
• Le Plan a t-il influencé ou bénéficié des actions européennes concernant les maladies
rares (programme de santé publique) et les médicaments dits orphelins (EMEA)?
2) la recherche
• Le Plan a t-il permis de dynamiser les efforts de recherche et de mieux les coordonner
au plan national et européen (6° et 7° programmes cadres) ?
• A t-il permis de mieux insérer la recherche française dans la recherche internationale ?
• Cet effort de recherche a t-il déjà produit des résultats, notamment en matière de
diagnostic et de traitement ? en termes de publications internationales d’une part, de
diagnostic et de traitement d’autre part?

IV- Pertinence des objectifs
• Le plan reflète-t-il les conclusions des travaux préparatoires ? Les écarts éventuels sontils
justifiés ?
• Existe-t-il des éléments nouveaux qui conduiraient aujourd'hui à formuler différemment
les objectifs du plan ?
• Quels éléments peut-on mettre en avant pour justifier l'effort financier consacré au plan
au regard d'autres priorités de santé publique ?

V- Les actions inscrites dans le plan sont-elles de nature à permettre l'atteinte
des objectifs ?

VI- L’utilisation de l’évaluation du Plan pour préparer l’avenir

L’analyse du fonctionnement du Plan actuel peut-elle permettre de :
• Améliorer la pertinence du plan par la modification de certains objectifs (ajouts,
abandons, reformulations…)
• Repenser les partenariats nationaux et internationaux
• Améliorer le fonctionnement des structures et systèmes piliers du plan (CR, CC,
Orphanet, structures de recherche…)
• Préparer les indicateurs et la méthode d’évaluation du Plan suivant avant sa mise en
place, en impliquant le HCSP dans ces travaux (la commission d’évaluation plus
particulièrement, pour donner une cohérence à l’ensemble du système d’évaluation de
la loi) ?
• Proposer des noms pour un comité d’experts indépendants évaluant le Plan suivant, en
prévoyant des délais réalistes pour s’assurer de la disponibilité de ces personnes ?