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PURPURA THROMBOPENIQUE : Un nouveau traitement «PER OS»

Actualité publiée hier AMM
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Revolade ou Promacta, selon les pays, tel sera le nom commercial de l’eltrombopag, une molécule originale que devrait commercialiser le laboratoire GlaxoSmithKline (GSK), qui vient d’obtenir le feu vert du CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMEA) après celui de la FDA. Ce produit est destiné au traitement du purpura thrombocytopénique (ou thrombopénique) idiopathique (PTI), affection hématologique caractérisée par une chute importante du taux de plaquettes, d’origine immunitaire.

Le CHMP a recommandé l’utilisation de l’eltrombopag pour le traitement du PTI de l’adulte ayant subi l’ablation de la rate (splénectomie) – l’une des options thérapeutiques ici – et qui ne répond pas aux autres traitements proposés : corticoïdes, immunoglobulines… L’eltrombopag peut être également prescrit aux patients chez lesquels la splénectomie est contre-indiquée.

Chez les patients PTI, ce problème se traduit au minimum par l’apparition de purpura (taches rouges) et d’ecchymoses (pétéchies) sous-cutanées et de petits saignements, au maximum par des hémorragies sévères à risque de décès. Le PTI est souvent associé à des états de fatigue, de dépression et de stress dû à la crainte d’une hémorragie toujours possible, imposant une limitation des activités courantes. Divers autres effets indésirables se manifestent chez ces patient(e)s : saignements de nez, des gencives, sang dans les urines et les selles pertes menstruelles anormales, divers saignements difficiles à arrêter. Un saignement intracérébral peut être mortel.

FDA et EMEA dans leur attribution de l’AMM, ont tenu compte évidemment du critère majeur d’efficacité de l’eltrombopag, démontré dans 4 études de phase 3 chez des patients déjà traités pour PTI chronique. L’ajout de la nouvelle molécule au traitement standard a permis d’observer une augmentation significative du compte plaquettaire, avec une réduction de l’incidence des saignements et une amélioration de la qualité de vie par rapport aux sujets recevant un placebo en plus du traitement standard. L’ajout de l’entrombopag a permis par ailleurs une diminution des médicaments du traitement standard, notamment les corticoïdes.

L’eltrombopag est le premier “générateur de plaquettes” per os. Son mode d’action n’a rien de complexe : c’est un agoniste de la thrombopoïétine (TPO), facteur de croissance et de différenciation des cellules-souches hématopoïétiques issues de la moelle osseuse, les mégakaryocytes, précurseurs des plaquettes fonctionnelles. En se liant à la TPO, l’eltrombopag stimule la prolifération des plaquettes fonctionnelles.

NDLR - On notera d’ailleurs qu’aujourd’hui on dispose des moyens de stimuler la prolifération des tris lignées hématopoïétoiques : Les globules rouges (érythropoïétine/EPO), les globules blancs (GM-CSF) et les plaquettes (agonistes de la TPO).

Au cours des études cliniques, on a noté principalement une augmentation des enzymes hépatiques de nature modérée, réversible, sans séquelles sur la fonction hépatique. Compte-tenu de la faible prévalence du PTI, l’eltrombopag a obtenu de la Commission Européenne le statut de médicament orphelin (orphan drug). La molécule a été découverte et développée conjointement pas GSK et Ligand Pharmaceuticals, une biotech qui entamé une collaboration avec des majors de l’industrie pharmaceutique sur des molécules thérapeutiques de haut niveau (une vingtaine en développement).
Source : BusinessWire, mise en ligne Yann-Mikaël Dadot, Santé log, le 22 décembre 2009

Lien Platelet Disorder Support Association www.pdsa.org (Vignette « plaquette », visuel)