Samedi 10 novembre 2007 participation à la soutenance d’une Thèse.

Travail d'une qualité remarquable, ''mention très honorable''

Le choix de ce sujet a pris racine dans le vécu personnel des deux candidats.

Présence remarquée dans les membres du jury
Monsieur Jacques NIVERD, Président du tribunal du contentieux de l’incapacité

ECOLE DOCTORALE : SCIENCES SOCIALES

DROIT ET ETHIQUE DANS LE CONTEXTE PARTICULIER DES MALADIES RARES
DOCTORAT DROIT MEDICAL
Thèse présentée et soutenue publiquement par
(Arrêté ministériel du 7 août 2006- JO du 24-08-2006, p. 12471, texte n°24)
Delhia AKNINE et Philippe ZOBEL


C'est un résumé, car la thèse est un pavé énorme de plus de dix centimètres d’épaisseur. Les informations sur le constat réel du parcours du combattant des malades.
»Droit et éthique dans le contexte particulier des maladies rares »
Ce sujet novateur méritait de façon urgente une analyse des aspects juridiques et éthiques posés par les questions médicales, de recherche et les questions humaines liées au contexte des maladies rares. Bonne lecture

CONCLUSION GENERALE

Montesquieu, « Mes pensées » (1755) : « Pour faire de grandes choses, il ne faut pas être un si grand génie : il ne faut pas être au-dessus des hommes ; il faut être avec eux. »,

Nos travaux de recherche ont permis d’explorer un sujet notionnel médiatisé depuis une dizaine d’années. A partir de la notion médicale des maladies rares, de multiples problématiques du droit médical ont été explorées. Nous souhaiterions insister sur quelques unes des idées qui ont sous-tendu notre travail. Deux grandes problématiques peuvent être dégagées : les maladies rares constituent un défi à relever pour le malade et sa famille, les associations de patients, le corps médical, les autorités publiques (section I). En outre, la notion médicale de maladies rares nous a permis de réfléchir sur la norme juridique actuelle
(Section II).

Section I- Les maladies rares : un défi de santé publique

Les maladies rares constituent un enjeu de santé publique qui s’inscrit dans un contexte européen (§ I). En effet, elles marquent les limites de la solidarité nationale et nous amènent à s’interroger sur l’avenir de notre système de protection sociale (§III). En outre,les maladies rares se font l’écho des questions éthiques actuelles concernant la fin de vie ou le dépistage génétique systématique, le diagnostic prénatal ou le diagnostic préimplantatoire (§II).

§ I- Les maladies rares, défi européen de santé publique (partie 1)

Les réponses à apporter aux patients atteints de maladies rares s’inscrivent dans un contexte européen qui est particulièrement manifeste dans le domaine de l’information (exemple du réseau européen d’information Orphanet) ou dans celui de la recherche (constitution de cohortes de patients pour une même maladie rare à l’échelon européen) ; quant à l’offre de soins dispensée, elle prend la forme de réseaux européens de référence.
A ce titre, la mise en œuvre du Plan Maladies Rares (axe numéro dix) mobilise de nombreux partenaires nationaux et européens. Des complémentarités sont à rechercher entre tous les partenaires (le monde associatif, le secteur de la Recherche, les professionnels de la santé, la puissance publique, les organismes de protection sociale et de l’industrie).

Lire le pavé suivant

Suite :

II- Les maladies rares, défi éthique

De manière générale, les progrès de la médecine et les évolutions technologiques font que la réflexion éthique est de plus en plus présente dans la pratique médicale. Les maladies rares nous amènent également à nous interroger au plan éthique

L’euthanasie à travers le sort du patient en fin de vie atteint de la sclérose latérale amyotrophique (partie1)
Les maladies rares, maladies de l’urgence posent la question des limites de l’autonomie de la volonté. Dans le monde anglo-américain, le respect de l’autonomie du patient est considéré comme la valeur suprême. En Europe, l’éthique médicale accorde aussi une place importante au respect de l’autonomie de l’individu mais le consensus s’est fait autour de trois autres concepts pouvant être compris comme l’expression de la culture légale et éthique européenne : le respect pour la dignité (tous les êtres humains y compris les malades et les handicapés ont la même dignité inaliénable), l’intégrité et la vulnérabilité de l’être humain qui représente « une dimension essentielle de la condition humaine » pour reprendre les termes de Lévinas.
Au-delà du contexte particulier des maladies rares, une interrogation demeure, celle de savoir si le droit de disposer de son corps s’arrête là où commence l’autorité des prescriptions médicales. Dans l’affirmative, se profilerait une société entièrement médicalisée qui traiterait médiatiquement et symboliquement de la santé des bien portants au détriment des personnes atteintes de maladies silencieuses. Mais, « l’être humain ne doit pas être dissocié de son corps. Discours médical, discours scientifique et discours juridique doivent réconcilier l’être humain avec sa santé et avec sa maladie. Il faut réhabiliter symboliquement le corps au lieu de l’instrumentaliser. Car le corps est devenu, à travers le droit médical, l’espace privilégié de l’articulation du savoir et du pouvoir. L’individu doit être au coeur du dispositif du droit de la santé. » (Francine DEMICHEL, Préface de l’ouvrage de J-M Clément, « Les grands principes du droit de la santé », les études hospitalières, 2005).

L’éventuelle application des tests prédictifs de maladies génétiques dans le domaine de l’emploi où deux logiques s’affrontent (partie 2) :
- une logique bioéthique, inspirée des droits de l’homme. Imaginer pouvoir prédire l’avenir grâce à la seule analyse des gènes est extrêmement réducteur. La question de l’égalité en droit de tous les individus au fur et à mesure des progrès de la génétique, risque d’apparaître cruciale si les droits des personnes se réduisaient à ceux que leur concèdent leurs gènes.
- une logique économique relevant du droit du travail : l’introduction des tests génétiques dans le domaine de l’emploi devrait permettre d’optimiser l’adéquation entre les candidats à l’emploi et le poste de travail. La question de cette utilisation des données génétiques à des fins sociales s’est posée également en matière d’assurance. Des économies en termes de dépenses de santé publique pourraient être également réalisées par des actions de prévention à grande échelle conditionnées par la réalisation de tests génétiques

Les pistes de réflexion éthique posées par les maladies rares ne s’arrêtent pas là, tant elles touchent aux questions de déterminisme et à la liberté individuelle, au secret médical, à la nécessité d’informer les autres membres de la lignée du patient atteint d’une maladie rare, telle que la chorée de Huntington, une maladie neuro-dégénérative, dont le sujet ne peut connaître précisément le moment de son déclenchement, d’autant qu’il n’existe pour l’heure, pas de traitement disponible (partie 1)

Au vu de ces discussions, les maladies rares réaffirment la nature de la médecine, celle d’être une démarche éthique, une mise en pratique de l’accompagnement et du respect de la personne.

§ III- Les maladies rares, le défi de la solidarité (partie 2)

Reposant sur un principe de contribution de tous au bénéfice de quelques-uns, les plus gravement touchés par la maladie ou l’accident, l’Assurance maladie représente l’une des formes les plus manifestes de la « responsabilité mutuelle » des membres d’une collectivité pour reprendre la définition de la solidarité du dictionnaire universel de la langue française Bescherelle de 1852. Elle incarne aux yeux de tous l’indispensable pacte social. Et pourtant, dans le maelström des débats et des réformes dont les maladies rares se font l’écho, il pourrait être bien difficile de maintenir le cap de la solidarité. En effet, plusieurs exemples évoqués au cours de cette étude marquent les limites de la solidarité nationale :
-le refus de la haute autorité de santé de mettre en place une catégorie affection longue durée spécifique aux maladies rares (avis de la HAS rendu en novembre 2005)
-la prise en charge exceptionnelle de toute spécialité pharmaceutique, de tout produit ou de toute prestation prescrits en dehors du périmètre des biens et services remboursables pour le traitement des maladies rares (article 56 de la loi n°2006-1640 de financement de la Sécurité sociale pour 2007 en date du 21 décembre 2006, JO n°296 du 22 décembre,p. 19315, texte n°1).
- l’adoption en 2006 par le Gouvernement de dispositifs ponctuels pour le remboursement de médicaments sans AMM : le nacétylcystéine pour la mucoviscidose (cf. glossaire) et le zavesca pour Niemann Pick de type C (cf. glossaire). Ces derniers s’évaluent à une dizaine de milliers d’euros.

Section II- La norme juridique dans le contexte particulier des maladies rares

Notion médicale, les maladies rares viennent nous dépeindre un droit médical lacunaire (§ II) et une norme juridique de plus en plus instrumentalisée (§IV). En outre, elles posent le délicat débat de l’avenir du service public de la santé dans l’économie de marché (§ III). Enfin, les maladies rares font figure d’exemples dans divers domaines : la télémédecine, la recherche, l’emploi..... (§ I).

§ I- Les maladies rares, maladies modèles

Les maladies rares font figure de modèles à plus d’un titre dans le domaine par exemple de la télémédecine appelée à se développer en France. Elles viennent ouvrir la voie de la médecine de demain : celle qui va progressivement se « protocoliser » s’établir autour de référentiels qui devraient tout à la fois améliorer la prise en charge médicale des patients en l’uniformisant et conforter les praticiens face aux maladies rares.

En outre, elles sont des maladies modèles dans le domaine de la recherche.

Par ailleurs, l’usager atteint d’une maladie rare contribuerait-il à faire évoluer le système de protection sociale et le système de soins. En effet, de par leur spécificité médicale, les maladies rares ont contribué à redéfinir l’offre de soins classique par la mise en place des centres de référence et ont induit une nouvelle philosophie dans le domaine du traitement social du handicap, par la mise en place par la loi handicap du 11 février 2005 d’un droit à compensation ; outil juridique permettant de répondre au mieux aux besoins spécifiques de l’usager atteint d’une maladie rare par exemple.

Enfin, dans le domaine de l’emploi, les maladies rares introduisent dans l’entreprise la problématique de la santé. A quand l’affichage d’une Charte des droits du salarié malade dans chaque entreprise ? Aussi, si « l’identité du sujet malade se reconstruit par la reconnaissance d’un droit des malades », la conquête d’acquis sociaux pour les salariés atteints de pathologies rares reste à faire.


§ II- Un droit médical lacunaire : l’exemple des maladies rares (partie 1)

Le contexte particulier des maladies rares laisse entrevoir la cohabitation problématique de la médecine et de la norme juridique.
La norme juridique n’est pas toujours adaptée voire absente ; des « trous » dans le droit subsistent, pour reprendre l’expression d’ André DEMICHEL. Le droit n’a pas su apporter une réponse suffisamment adaptée à la question du droit au traitement expérimental à titre compassionnel. Hormis une ATU (art. L.5121-12 CSP), la loi n°2004-806 du 9 août 2004 relative à la politique de santé publique) portant modification du dispositif Huriet-Sérusclat ne fait aucunement allusion à cette question éthique.

Médecine et recherche biomédicale sont par nature des démarches éthiques : au coeur de tout acte médical existe une tension entre le devoir de soulager au mieux, aujourd’hui, la personne souffrante et le devoir de recueillir tous les enseignements qui permettront demain peut-être d’aider plus efficacement d’autres malades. L’appel de Jean-Pierre Rouette a soulevé cette question de manière bouleversante. Agé de 49 ans, atteint d’une maladie rare, invalidante et mortelle à court terme, le syndrome de Gerstmann-Straüssler-Scheinker ( cf. glossaire) , il demandait à pouvoir bénéficier à titre compassionnel, d’un traitement déjà mis en oeuvre à titre expérimental en Angleterre. Les raisons des réticences des autorités sanitaires françaises étaient scientifiquement légitimes : seul un essai contrôlé permettrait d’évaluer ce traitement expérimental. Or un tel essai, bien qu’envisagé en France, n’aurait pas lieu avant plusieurs mois, compte tenu des délais d’obtention des autorisations nécessaires des autorités compétentes. De surcroît, la réalisation d’un tel protocole compassionnel comporte un coût extrêmement élevé pour l’administration hospitalière française dans une économie de marché. De tels traitements en Grande-Bretagne par exemple posent toujours une question d’ordre financier. Lorsqu’une maladie n’est pas invalidante ou mortelle à court terme, il est légitime que les effets d’un traitement expérimental ne soient explorés que dans le cadre d’un essai contrôlé permettant une comparaison avec un traitement disponible ou, à défaut avec un placebo. Mais quand l’alternative à l’inclusion dans un essai est la mort à court terme, que les critères retenus ne permettent pas au malade de participer à l’essai ne faudrait-il pas proposer systématiquement l’accès au traitement expérimental à titre compassionnel ? Pourquoi un traitement compassionnel accordé à un petit groupe de personnes, évalué correctement ne pourrait-il pas servir aussi la médecine ? En effet, s’il est correctement suivi, ce traitement pourrait servir d’échantillon prédécesseur à l’étude d’un protocole futur.

L’appel de M. Rouette, mort le 9 juin 2005 conduit ainsi à s’interroger sur deux contradictions de notre système juridique. La première concerne les conduites adoptées face à la notion d’incertitude d’un traitement. Dans notre pays sont prescrits des traitements homéopathiques dont aucun essai clinique contrôlé n’a mesuré l’efficacité. Peut-on accorder l’accès à l’incertitude thérapeutique quand la vie n’est habituellement pas en danger, et dans le même temps refuser l’accès à l’incertitude thérapeutique quand la souffrance et la mort sont le seul horizon à court terme ? N’y a-t-il pas là une contradiction à laquelle il conviendrait de réfléchir ? La deuxième concerne la notion de liberté de choix du patient. En France, une personne peut refuser par conviction personnelle un traitement dont l’efficacité est connue (refus d’une transfusion sanguine d’un témoin de Jéhovah), même si ce refus risque, à court terme, de provoquer sa mort. Peut-on respecter la liberté individuelle de celui qui décide de mourir en refusant un traitement efficace, et pas celle de celui qui demande de tenter un traitement incertain qui pourrait peut-être limiter l’évolution de sa maladie ? Ces attitudes opposées ne privilégient-elles pas, toutes deux, paradoxalement, la mort au dépens de la vie ? En somme, les maladies rares révèlent l’originalité du droit médical, celle d’être la « pointe avancée des contradictions de l’ensemble du système juridique » (Francine DEMICHEL).

Par ailleurs, les maladies rares attestent de la discordance entre l’état actuel de la science médicale et les mécanismes juridiques. La démarche éthique moderne a inscrit au coeur de la recherche biomédicale et de la médecine, la théorie civiliste du consentement libre et éclairé : une notion juridique qui concilie notamment le devoir d’accompagnement, de solidarité et de non-abandon de la personne souffrante en fin de vie avec le respect de sa liberté de son autonomie et de sa responsabilité. Néanmoins, dans le contexte particulier des maladies rares, le consentement à un essai clinique devient une condition de forme plutôt que de fond.

§ III- Santé et économie de marché : l’exemple des maladies rares (parties 1 et 2)

« La médecine publique est la traduction organique de l’activité de service public. A l’origine la médecine publique n’est que l’accessoire d’autres services publics qui n’ont pas de caractère médical. Aujourd’hui la santé a cessé d’être une affaire privée par suite de l’apparition dans la société d’une sorte de « droit à la santé » : la maladie est prise en compte du moins idéologiquement par la société. La santé est présentée comme une nécessité collective et pas seulement comme un souci individuel. Il y a dès lors un décalage profond entre la logique du profit et les principes du service public. » (Francine DEMICHEL)

Or, la santé est de plus en plus un bien de consommation, sujet à la loi du marché : le contrôle des prescriptions médicales par l’Assurance maladie, le déremboursement des médicaments, le médecin référent...confirment ce mouvement. Il en résulte une rupture du principe d’égalité des soins dont les maladies rares se font l’écho. Quel rôle la norme juridique doit-elle jouer ?

§ IV- Un droit de plus en plus instrumentalisé : l’exemple des maladies rares

Le droit doit-il accompagner la loi du marché ou la contrecarrer ? Force est de constater que le droit n’est qu’un instrument technique au service du pouvoir économique. La santé n’est plus actuellement appréhendée en termes de droits fondamentaux. Face à une telle crise du droit, la solution ne réside-t-elle pas dans la réhabilitation du service public de la santé, dont seuls les principes de gratuité, d’égalité d’accès, de proximité sont garants d’une certaine éthique médicale ? Aspect fondamental du système de santé, elle a été introduite dès 1988 dans le domaine de la recherche biomédicale avec la loi Huriet-Sérusclat, modifiée en 2004. Puis prônée dans la relation médecin/patient, en 2002 avec la loi Kouchner. Enfin, s’agissant du domaine de l’assurance emprunteurs la convention Belorgey puis récemment la convention AERAS, entérinée par la loi ont poursuivi ce mouvement. Les maladies rares soulèvent la délicate question de la place de la santé dans l’économie de marché, à l’heure de l’Europe.